La hemofilia es parte parte del grupo de las casi 8.000 Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF) o también denominadas enfermedades raras en la que la sangre no coagula de la manera convencional debido a que no tiene suficientes proteínas de coagulación, lo que resulta en hemorragias que pueden ocurrir de forma espontánea o tras sufrir heridas.
“La hemofilia es una enfermedad hemorrágica hereditaria que se padece desde el nacimiento, a la persona afectada le faltan el factor VIII o IX de su coagulación y puede presentar sangrados espontáneos en músculos o articulaciones principalmente, aunque también pueden ser sangrados más graves que comprometan su vida”, remarcó al medio Infobae Guillermo Arbesú, jefe del servicio de Hematología del Hospital Humberto Notti en Argentina.
Nuevo abordaje de la hemofilia
Ludovic Helfgott, vicepresidente ejecutivo de Enfermedades Raras del laboratorio Novo Nordisk, en un audio exclusivo del medio “Infobae” brindó detalles de los avances en los tratamientos de hemofilia.
“Decidimos centrarnos en dos familias de enfermedades raras en Novo Nordisk. La primera abarca los trastornos sanguíneos raros, entre los que podemos nombrar tres problemas de salud. El primero es la hemofilia, una enfermedad hereditaria que afecta la coagulación de la sangre y se caracteriza por sangrados excesivos después de lesiones o cirugías, o sangrados repentinos dentro del cuerpo”, explicó Helfgott.
Desde la compañía, hablaron de los nuevos datos del ensayo FRONTIER3 en niños de entre 1 y 11 años. El estudio de dos partes junto a 70 niños con hemofilia A, con y sin inhibidores. En la parte uno, todos los pacientes tomaron profilaxis con el fármaco Mim8 subcutánea una vez a la semana durante 26 semanas, seguida de la parte dos, en la que los participantes optaron entre profilaxis con Mim8 una vez al mes o una vez a la semana durante 26 semanas adicionales.
En la primera parte del estudio, los resultados arrojaron que el 74,3 % de los niños que recibieron profilaxis con Mim8 una vez a la semana no tuvieron hemorragias tratadas, y los 14 niños con inhibidores no presentaron ninguna hemorragia.
“Decidimos centrarnos en dos familias de enfermedades raras en Novo Nordisk".
La tasa de hemorragia anual media estimada fue de 0,53, con una mediana de cero. Y el 45 % de los participantes se inclinaron por cambiar a una dosis mensual luego del período inicial de 26 semanas. Se observaron mejoras en la función física y en la calidad de vida.
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